CRISPR ile genleri düzenlenen T hücreleri, çoklu myelom veya sarkoma hastaları üzerinde denendi. Klinik deneyin ön bulguları, yapılan tedavinin güvenilir olduğunu ortaya koydu.
ABD’de Pennsylvania Üniversitesi Perelman Tıp Okulunda görevli hematolog Edward Stadtmauer liderliğindeki ekip, CRISPR ile genleri düzenlenen T hücrelerini, çoklu miyelom veya sarkoma hastaları üzerinde denedi.
Hala süren klinik deneyin ön bulgularının, CRISPR ile yapılan bağışıklık tedavisinin güvenilir olduğunu ortaya koyduğu ancak etkinliğinin henüz bilinmediği belirtildi.
Üç hasta üzerinde denenen yöntemle ilgili bulguların aralıkta Amerikan Hematoloji Topluluğunun toplantısında sunulacağı aktarıldı.
Çalışma çerçevesinde ikisi çoklu miyelom, biri sarkoma hastası üç kişiden alınan ve vücudun bağışıklık yanıtında önemli bir yere sahip T hücrelerinin DNA’ları, CRISPR yöntemiyle düzenlendi.
Uzmanlar, T hücrelerine, kanser hücrelerinde bulunan bir protein olan NY-ESO-1’i hedef alabilmeleri için bir virüsün genini ekledi ve hücreler içindeki kanserle savaşma kabiliyetlerini engelleyebilecek 3 geni devre dışı bıraktı.
TCRα ve TCRβ genlerinin devre dışı bırakılmasının T hücreleri reseptörlerini ortadan kaldırdığı, reseptörleri olmayan T hücrelerinin kanser hücrelerine daha kolay bağlandığı, T hücrelerini öldürebilen PDCD1 geninin de etkisiz hale getirildiği belirtildi. Bilim insanları, sonrasında genleri düzenlenen T hücrelerini tekrardan hastalara verdi.
Aradan geçen 6 ayda hastalarda önemli bir yan etkiye rastlanmazken, genleri düzenlenen T hücrelerinin kanserler üzerinde etkili olup olmadığının saptanmasına yönelik araştırmanın sürdüğü ifade edildi.